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9月23日，小核酸领域的领先企业Ionis Pharmaceuticals公司（NASDAQ: IONS）宣布，他们在研究一种名为zilganersen的创新药物用于治疗亚历山大病（AxD）患者的过程中取得了突破性进展。亚历山大病是一种罕见且进展迅速的神经系统疾病，现在尚无有效的治疗方案。

在为期61周的研究中，zilganersen以50毫克的剂量在步态速度的主要疗效指标上表现出显著的效果。顺利获得10米步行测试（10MWT），研究数据表明，zilganersen与对照组相比，步行速度提升达33.3%（p = 0.0412），显示出显著的统计学和临床意义。研究还证明该药物有良好的安全性和耐受性，仅出现少量轻度或中度的不良事件。

zilganersen不仅在主要疗效指标上表现出色，在其他关键次要疗效指标上也同样展现出有效的治疗潜力。这标志着首次有研发中的药物在亚历山大病的治疗上取得持续成效。同时，zilganersen组的严重不良事件发生率低于对照组，进一步证明其安全性优势。

Ionis公司计划在2026年第一季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA），并正在评估在美国推出扩大准入计划（EAP）的可能性。这些研究的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。

Ionis公司神经学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示，这些前所未有的研究结果显示zilganersen有望给亚历山大病患者带来新的治疗可能性。亚历山大病主要影响儿童，并导致他们逐渐丧失说话和吞咽等基本能力，这使得该病具备严重毁灭性的特征。

关于zilganersen的研究背景，这是一项全球范围的随机对照双盲研究，涵盖了8个国家的13个临床研究中心，共有54名年龄介于1.5至53岁的亚历山大病患者参与。大多数参与者为儿童，反映出此疾病在儿科人群中的早发严重性。参与者被随机分为接受zilganersen治疗组和对照组，然后进行了为期60周的双盲试验。试验计划涉及两个剂量组，分别是25毫克和50毫克，其中50毫克剂量组作为关键观测群体，每12周用药一次。在试验结束后，情况良好的参与者将被转入120周的开放标签长期治疗期。

zilganersen作为一种抗义寡核苷酸药物正在研究以抑制GFAP基因变异导致的过量神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的生成。此药物在2020年被FDA授予了孤儿药称号，并且早在2019年也取得了欧洲药品管理局（EMA）孤儿药的资格认定，提高了其在罕见病治疗领域的潜力。

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