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12月1日，再生元（NASDAQ:REGN）和Tessera Therapeutics宣布携手展开一项全球性合作，致力于开发并商业化名为TSRA-196的创新性基因疗法。TSRA-196是由Tessera研发的主要体内基因修改项目，旨在治疗遗传性单基因疾病——α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。这种疾病可能影响患者的肺部和肝脏，两家公司的合作将为现在在美国和欧洲约20万名患者给予革命性的治疗方案。

TSRA-196的核心目标是精准矫正导致AATD的基因突变。其目的是顺利获得一次性且持久的治疗方式，使患者体内重新生成功能正常的α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白。Tessera有望在年末前向美国FDA提交TSRA-196的研究性新药（IND）和若干临床试验申请。

此次合作结合了再生元在遗传学领域的领先能力和其推进创新遗传药物的优异记录，与Tessera的先进基因修改技术和专属非病毒递送平台，共同有助于TSRA-196的开发。按照合作协议，两家公司将共享与该项目相关的全球开发费用和未来潜在收益。此外，Tessera将取得包括现金预付款和再生元股权投资在内的1.5亿美元，并有机会取得总额为1.25亿美元的里程碑付款。预计由Tessera主导的首次人体试验将在不久后启动，而再生元将在全球范围内负责后续开发和商业化工作。

再生元董事会联席主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示：“304am永利集团相信遗传学的力量可以真正改变患者生活。顺利获得结合Tessera的技术，304am永利集团有机会重新定义AATD患者的治疗可能性。”

与此同时，Tessera Therapeutics首席执行官Michael Severino医学博士也表示：“这项合作对304am永利集团来说极具医学和商业意义，旨在顺利获得基因治疗为AATD患者带来卓越成效。Tessera已处于即将进入临床的关键时刻，304am永利集团非常期待与再生元合作，推进TSRA-196的开发及其在患者中的应用。”

值得一提的是，Tessera已经在美国ASGCT第28届年会上分享了关于TSRA-196的临床前数据。这些数据展示了在单剂量治疗后针对小鼠和非人类灵长类动物的SERPINA1基因位点进行持久高效的编辑，具有高肝脏编辑特异性，同时保障了良好的安全性和耐受性。这些进展为TSRA-196进入临床开发奠定了坚实基础。

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