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12月1日，再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）与Tessera Therapeutics宣布了一项重要合作，共同研发和商业化基因编辑候选药物TSRA-196，该药物专注于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
在双方达成的协议中，再生元将给予Tessera 1.5亿美元的预付款，其中包括现金和股权投资。此外，Tessera还将在未来有机会取得最高达1.25亿美元的开发里程碑付款。双方将对TSRA-196的全球开发费用共同承担，并在未来商业化中平均分享利润。
具体的合作分工是，Tessera将主导TSRA-196的首次人体试验，而再生元则负责推进其后续的全球开发和商业化工作。他们计划在2025年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交该药物的研究性新药申请及其他多项临床试验申请。
合作的核心在于Tessera正在研究的体内基因编辑疗法TSRA-196。这一疗法针对AATD相关的SERPINA1基因位点，在临床前阶段的研究已经展示了卓越的编辑能力。
TSRA-196是Tessera开发的一个关键药物，应用了其独特的Gene Writing™技术和专有的非病毒递送系统。该疗法设计为顺利获得一次性静脉注射来精准修复AATD的潜在基因突变，从而恢复肝脏中功能性AAT蛋白的稳定生产。
在2025年5月举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上，Tessera公布了TSRA-196令人鼓舞的临床前数据。在非人灵长类动物试验中，该疗法实现了显著的基因组编辑效率，罕见的脱靶编辑和未检测到生殖组织中的基因改变，证明了其良好的安全性和耐受性，这为其进入人体试验阶段奠定了坚实的基础。
实际上，这并不是再生元第一次涉足基因编辑领域。早在2024年4月，再生元就与Mammoth Biosciences达成了合作，以1亿美元的预付款和最高3.7亿美元的里程碑付款取得了其“超紧凑型”CRISPR编辑系统的使用权，专注于多种细胞和组织类型的研究。
同时，再生元还与Intellia Therapeutics合作，致力于开发基于CRISPR的基因编辑疗法，应用于神经和肌肉疾病的治疗。此外，再生元在基因治疗领域也取得了实质性的进展，如其针对先天性听力损失的基因疗法DB-OTO，在2025年10月进行的I/II期研究中，为12名受试者中的11人带来了临床显著的听力改善，公司计划在2025年底前提交该疗法的上市申请。
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