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2025年12月1日，Belite公司发布了其全球III期“DRAGON”试验的最新消息，该试验评估了口服药物Tinlarebant对青少年Stargardt病1型（STGD1）的疗效。在全球范围内尚无治疗方法的情况下，这一成果为这一通常在儿童或青年时期发病并导致视力逐渐丧失的眼病带来了新的希望。
此次试验共招募了104名STGD1患者，主要疗效终点取得成功。研究结果表明，相较于安慰剂，Tinlarebant显著减缓了病灶的生长速度，降低幅度达到36%。顺利获得预先设定的分析，试验结果具有统计学意义（p值=0.0033）。进一步的分析显示，治疗效果在疾病的进行性特征下依然持续，p值小于0.0001。
Tinlarebant是一种创新的口服疗法，旨在抑制维生素A衍生的毒素双视黄醇在体内的积累，从而阻止STGD1和地理萎缩（GA）的进展。该药物顺利获得降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平发挥作用，RBP4是将视黄醇转运至眼部的唯一蛋白载体。
在DRAGON试验中，Tinlarebant以每日5毫克的剂量给药，相对于基线，RBP4水平平均降低约80%。除了大幅降低研究眼病灶生长率35.7%（p=0.0033）之外，对侧眼中也显示出33.6%的生长减少率（p=0.041）。关键次要终点也得以实现，研究眼和对侧眼自发荧光（DAF）病灶生长分别减少33.7%（p=0.027）和32.7%（p=0.017）。
在为期两年的研究中，Tinlarebant的耐受性良好，安全性数据与此前研究一致。仅四名患者因治疗而中止用药。最常见的不良事件为黄视症和暗适应延迟，但大多数症状较轻且在试验进行中得以缓解。两个研究组的视力变化总体较小，这与预期一致，且相信病灶生长的减少最终将带来视功能的改善。
Belite计划于2026年上半年向美国FDA提交新药申请（NDA），并计划在美国、中国及英国寻求药物审批。这一进展意味着Belite有望成为首个在美国市场推出STGD1治疗药物的公司。
Tinlarebant已获多项重要监管认定，包括美国的快速通道和罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定。
早在2025年2月27日，独立数据安全监测委员会（DSMB）在对所有受试者完成一年评估后的中期疗效分析中，建议试验无需任何修改而继续进行，并且在104名受试者的样本量下进行数据提交以供审批审查。Belite Bio按计划于2025年第四季度结束了试验。
受DRAGON试验积极成果的影响，Belite Bio股票价格在市场交易中上涨了12%。
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