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Cabaletta Bio近期对外宣布，其在三项重要医学研究中取得了持续的临床成果，这些研究分别是RESET-Myositis、RESET-SSc和RESET-SLE，均围绕CAR-T细胞疗法resecabtagene autoleucel（rese-cel）的应用展开。在RESET-Myositis试验中，针对皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）的患者，所有达到足够随访并符合关键入组标准的患者都在停止使用免疫调节药物后，取得了显著的总改善评分（TIS）应答。基于此结果，公司计划在本季度启动rese-cel针对此病症注册性临床试验，并已与FDA就该试验设计的关键参数达成一致。
rese-cel（CABA-201）是一款正在开发中的自体CAR-T疗法，以全人源CD19结合域和4-1BB共刺激结构域设计而成，专注于治疗自身免疫疾病。顺利获得单次体重比例注射方式，它旨在短期内深度清除CD19阳性细胞，进而重新塑造免疫系统，达到长效临床缓解，无需长期药物维持。这次的临床数据公布，详细展示了以下三项研究的进展：
在RESET-Myositis的1/2期临床试验中，包括6例皮肌炎/抗合成酶综合征患者、6例免疫性坏死性肌病（IMNM）患者，以及1例青少年患者的完整数据被披露。在安全性评估中，13位参与者中有4人出现发热或1级细胞因子释放综合征（CRS），且没有出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。疗效分析显示，4例DM/ASyS患者在16周时，均在停止使用免疫药物后实现TIS的中度或显著改善。IMNM患者中，4例中有2例在24周内达成TIS的明显改善。
在RESET-SSc的1/2期试验中，6名系统性硬化症（SSc）患者的初步数据被公布，包括皮肤重度受累（SSc-Skin）和器官受累（SSc-Organ）两组。安全性结果揭示，在6人中有3人出现低级别CRS，另有1人发生3级ICANS事件。疗效数据显示，4位随访超过3个月的患者在停用免疫药物与糖皮质激素后，达成了rCRISS-25的应答。
RESET-SLE研究则涵盖9例系统性红斑狼疮（SLE）患者，包括非肾型SLE和狼疮性肾炎（LN）。安全性数据显示，3例患者经历了1级CRS事件，而仅有1例报告了4级的ICANS。在疗效上，4位随访超过3个月的SLE患者中有3人达到DORIS缓解标准；在LN群组中，4位患者中有3人在3个月后表现出肾脏缓解。现在，9位患者皆已停用免疫调节药。Cabaletta正将新的剂量递增方案纳入RESET-SLE试验，并期待于2026年公开初步数据。
顺利获得上述研究结果，rese-cel为多种自身免疫疾病的治疗带来了希望。Cabaletta Bio将继续推进相关试验，并计划与FDA探讨进一步临床研究的设计。
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