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2025年10月24日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自豪宣布，其研发的创新基因治疗药物GA001注射液已取得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道认证，用于治疗因视网膜色素变性（RP）引发的晚期视力丧失。这一认证将大幅加快GA001的临床试验和注册流程，使其更快进入市场。
GA001注射液此次针对RP的快速通道资格，是继其在今年3月取得孤儿药认证及不久前取得FDA的II期临床试验许可后的又一重大成就。这表明国际监管组织对其临床潜力和研发质量的高度认可，同时也进一步巩固了健达九州在基因治疗领域的地位。
作为健达九州自主研发的基因治疗药物，GA001注射液专为视力受损患者设计。药物运用腺相关病毒载体，将编码新型高灵敏度光敏蛋白的基因传递到视网膜神经节细胞中，以恢复感光功能，帮助患者重获视力。
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