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10月15日，正大天晴与首药控股联合研发的一类新药TQ-B3234胶囊正式被纳入突破性治疗品种，用于无法手术的伴有症状的神经纤维瘤病I型（NF1）相关成人丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。这一突破为众多患者带来了新的希望。

丛状神经纤维瘤（PN）是一种罕见且进展缓慢的疾病，尽管属于良性肿瘤，但其对患者的影响是深远的。由于PN像“藤蔓”般生长在神经纤维周围，直接导致手术难以彻底治愈，患者通常面临剧烈的疼痛、功能障碍和肢体畸形，这对生活质量构成了极大挑战。

现在成人PN的靶向治疗领域依然存在显著不足。I型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因突变引起的遗传性疾病，在我国新生儿中约每百万出生中有五例[1]。此病已在2023年9月被列入我国《第二批罕见病目录》。其中，大约30%-60%的NF1患者会开展为PN，带来疼痛、毁容而甚至可能恶化。现有治疗手段主要依靠手术，但因手术难度大且易复发，病情管理面临诸多困难。

根据2025年发布的《丛状神经纤维瘤全病程管理专家共识》，对于无法手术的患者，首选MEK抑制剂进行靶向治疗以控制病情。虽然儿童患者的治疗在部分国家取得了批准，但成人PN患者在国内仍难以取得有效的药物。

TQ-B3234作为一种选择性MEK1/2抑制剂，顺利获得抑制细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子MEK的活性，抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性，从而抑制肿瘤生长。

此前，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公司公布了TQ-B3234的临床试验数据。研究结果显示，该药对NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）以及皮肤神经纤维瘤（cNF）均展现了显著的治疗活性。其中，96.7%的NF1-PN受试者的肿瘤显著缩小，36.7%达到部分缓解，且随着随访时间延长，客观缓解率（ORR）不断提高。在探索性分析的6例cNF患者中，所有受试者均有不同程度的肿瘤缩小，最大缩小幅度达到85.2%。这些数据不仅表明TQ-B3234具有明显的临床获益，并且在成人NF1患者中表现出良好的耐受性。

基于这些突破性研究成果，TQ-B3234治疗成人PN的Ⅲ期注册临床研究已获得批准，研究将迅速启动，这将验证其在更大患者群体中的效力和安全性，为国内治疗空白给予解决方案。此次被纳入突破性治疗品种将加速该药物在国内的上市进程，为更多患者带来福音。

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