点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

9月3日，赛诺菲宣布，其独家研发的CD3单克隆抗体替利珠单抗注射液（商品名：Tzield/特瑞可）经中国国家药品监督管理局（NMPA）批准顺利上市。这一药物适用于8岁以上的儿童及成人1型糖尿病2期患者，以延缓他们病情向3期1型糖尿病进展。它是国内首个在1型糖尿病早期进行干预的药物。

替利珠单抗作为一种靶向CD3的单克隆抗体，无疑是从病理基础上保护胰岛功能的创新药物。它顺利获得结合效应T细胞表面的CD3，抑制了T细胞对胰岛β细胞的攻击，从而保护了β细胞免受免疫系统的攻击。另外，其Fc段经过的氨基酸修饰大大减少了与补体和Fc受体的结合，因而降低了药物使用的毒性反应。

1型糖尿病，由于其慢性自身免疫疾病的特性，自身免疫系统会错误地攻击胰岛β细胞，造成胰岛素供应严重匮乏。尽管1型糖尿病仅占所有糖尿病例的5%，但因该病导致的胰岛素绝对缺乏给患者生活质量带来了重大挑战。尤其在儿童中，10至14岁为高发年龄段，且呈现出日益低龄化趋势，儿童糖尿病中约有90%为1型。

这种疾病的开展可分为三个阶段：在1期和2期阶段，患者通常没有明显症状，其中2期阶段已出现血糖异常但未有临床表现；进入3期时则出现了明显的临床症状，达到糖尿病的确诊标准。

替利珠单抗的临床效果在多项研究中得到了验证。据TN-10研究结果表明，相较于安慰剂，持续14天使用替利珠单抗能将1型糖尿病的发病延迟约三年。在另一项II期注册研究中，处于高风险的76名1型糖尿病2期患者中，接受替利珠单抗治疗的患者被确诊为1型糖尿病的时间明显迟于安慰剂组（48.4个月对比24.4个月）。同时，确诊患者比例以及年诊断率均显著低于安慰剂组。

截至2023年10月，III期临床试验PROTECT成功达到了其主要目标，证实在过去6周内确诊为自身免疫性3期1型糖尿病的8至17岁儿童及青少年中，替利珠单抗表现出延缓胰岛β细胞损失的潜力，并有效维持其功能。

在审批方面，2024年8月28日，替利珠单抗取得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的优先审评资格。此药还被列入中国第四批鼓励研发的儿童药物清单，并于2024年7月在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区启动使用。2025年6月17日，博鳌乐城开出了这一药物的首张亚洲处方。本次获批不仅标志着替利珠单抗正式进入中国市场，也为1型糖尿病患者给予了全新疗法。

从全球研发角度看，替利珠单抗源自MacroGenics的开发，这家公司于2007年10月与礼来达成了合约，礼来以6.41亿美元获取了该药物的开发和商业化授权，但三年后终止合作。2018年5月，Provention Bio取得了替利珠单抗的全权利，将其作为旗下主力产品。2022年10月，赛诺菲与Provention Bio合作，共享替利珠单抗在美国的市场权益。2022年11月，替利珠单抗取得美国FDA的上市许可，成为全球首个获批用于延缓1型糖尿病的创新疗法。随后，赛诺菲以29亿美元收购了Provention Bio，从而掌握了这一重要药物的全部权益。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。