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2025年8月2日，东阳光药宣布已正式提交其自主研发的乙型肝炎小干扰RNA（siRNA）疗法——HECN30227的临床试验申请（IND）。这标志着公司在小核酸药物研发领域取得了重要进展。

乙型肝炎是一种由乙型肝炎病毒引起的疾病，其可能进展为严重的肝硬化、肝癌和肝衰竭，成为全球公共卫生领域的主要挑战。据世界卫生组织数据，全球约有2.96亿慢性乙肝患者，其中7000万在中国。2023年，中国新增乙肝患者超过105万，每年因乙肝相关肝病致死人数达30万。

现在，乙肝的治疗主要依靠核苷（酸）类似物和干扰素。然而，这些方案仍存在一些不足，如难以实现功能性治愈，干扰素治疗副作用明显，NAs需要每日长期服用，患者的依从性较差。

小干扰RNA（siRNA）作为一种新兴药物，顺利获得基因沉默机制直接靶向HBV RNA，顺利获得诱导RNA干扰，抑制HBsAg的生产。这种机制不仅仅具有很强的靶向特异性，且能有效持久地抑制HBsAg，为乙肝治疗给予了新的策略。

HECN30227是东阳光药基于小核酸药物平台开发的首个siRNA药物，具有全球知识产权。该药物可同时清除cccDNA和intDNA来源的HBsAg。临床前研究显示HECN30227具有广泛基因型活性，显著降低HBV表面抗原水平，并对耐药株有效，药效优于其他同类临床产品。药物利用東阳光药的HEC-GalNova肝靶向递送系统，精准高效地传递至肝脏。公司同时在开发结合siRNA、ASO和免疫调节剂的三联疗法，旨在顺利获得多靶点协同作用，实现乙肝功能性治愈，带来新的治疗希望。

现在，全球尚无乙肝siRNA药物获批上市，HECN30227凭借其“强效、长效、安全”的特点，具备成为“Best-in-Class”典范的潜力，有望引领乙肝治疗的全新路径。
 

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